Une thérapie génique sauve un enfant

La peau d'un enfant de 7 ans malade reconstituée grâce à des cellules souches

Il a été admis, en juin 2015, à l'hôpital pour enfants de l'université de la Ruhr en Allemagne.

Une équipe de médecins a annoncé mercredi être parvenue à sauver un jeune garçon atteint d'une grave maladie héréditaire qui fragilise la peau, en reconstituant 80% de son épiderme à partir de cellules souches modifiées génétiquement. Sa maladie, l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle, provoque en effet " la formation de cloques entre l'épiderme et le derme, et une desquamation au moindre contact ".

Le traitement antibiotique puis une greffe de peau de son père ayant échoué, les médecins ont fait appel à un spécialiste de l'utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau, Michele de Luca, et son équipe.

Ce dernier a prélevé des cellules de la peau de l'enfant qui n'étaient pas atteintes par la maladie. Ils y ont inséré une forme non mutée du gène, puis ont mis en culture in vitro ces cellules génétiquement modifiées.

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Sans surprise, une conclusion attendue entre Respawn Entertainment et Electronic Arts . EA a annoncé qu'il avait acquis les créateurs de la série des Titanfall .

Plusieurs opérations ultérieures ont ensuite permis de recouvrir le reste de la surface du corps du jeune garçon.

Ce traitement n'est pas totalement inédit.

Cette maladie génétique rare, qui touche environ une naissance sur 53 000 dans le monde, est due à une mutation dans un gène impliqué dans la structure de la peau. Selon nos confrères de la revue Nature qui révèlent cet exploit médical, l'enfant a dû être suivi pendant huit mois en soins intensifs mais aujourd'hui, il a pu quitter l'hôpital et retourner à l'école comme un petit garçon en bonne santé. Il avait déjà été expérimenté sur deux patients par le passé, mais seulement sur une petite surface de peau. Il n'aurait même plus besoin de prendre des antidouleurs!

Dans un article d'analyse publié avec ce récit, les deux chercheurs spécialisés sur les cellules-souches insistent sur le fait que ces travaux "démontrent la faisabilité et la sûreté du remplacement entier de l'épiderme grâce à une utilisation combinée de cellules-souches et de la thérapie génique".

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